amyotrofisk lateralskleros (ALS), även känd som Lou Gehrigs sjukdom, är en progressiv neurodegenerativ sjukdom som påverkar motorneuroner eller nervceller som styr muskelrörelser och orsakar deras död.
rilutek (riluzol), tiglutik (riluzol oral suspension) och Radicava (edaravon) är de enda läkemedel som för närvarande är godkända för att behandla als, men de har begränsad effekt. Således undersöks många experimentella föreningar som potentiella behandlingar. Dessa inkluderar BHV-0223, H. P. Acthar Gel, MN-166, GM6, AMX0035, Gilenya (fingolimod), IONIS-SOD1Rx (BIIB067), Arimoclomol, AT-1501, NP001, VM202, Reldesemtiv, Masitinib, NurOwn, NSI-566, CNS10-NPC-GDNF och mexiletin.
BHV-0223
BHV-0223 är en ny sublingual (placerad under tungan) formulering av glutamatmodulerande medel riluzole-den första medicinen godkänd av US Food and Drug Administration (FDA) för att behandla ALS. Det oralt upplösande läkemedlet utvecklas av Biohaven Pharmaceuticals och är utformat för att ta itu med bristerna i samband med den fasta orala doseringsformen, såsom svårigheter att svälja.
H. P. Acthar Gel
H. P. Acthar Gel är en injicerbar, undersökningsbehandling för ALS, som utvecklas av Mallinckrodt Pharmaceuticals. Den innehåller en högrenad beredning av adrenokortikotropiskt hormon (ACTH). Prekliniska studier i musmodeller tyder på att H. P. Acthar Gel kan verka genom att påverka immunsystemet och förhindra neuroinflammation, ett kännetecken för ALS.
mn-166
mn-166, även känd som Ibudilast, är en undersökande liten molekyl oral medicin som utvecklas av medicinova för behandling av ALS och andra neurologiska tillstånd. De antiinflammatoriska och neuroprotektiva effekterna av MN – 166 har visats i prekliniska och kliniska studier.
GM6
GM6, en potentiell behandling för ALS som utvecklas av Genervon, är utformad baserat på en naturligt förekommande masterreglerande peptid som är involverad i nervsystemet. Man tror att GM6 kan förlänga motorisk neuronöverlevnad hos ALS-patienter.
AMX0035
AMX0035, från Amylyx, är en kombination av två föreningar, natriumfenylbutyrat och tauroursodeoxikolsyra. Det är utformat för att minska nervcellsdöd och inflammation genom att blockera viktiga cellulära vägar.
Gilenya
Gilenya (fingolimod) är en terapi utvecklad av ALS Therapy Development Institute (als TDI). Det är redan godkänt för behandling av multipel skleros (MS) och undersöks för närvarande för behandling av ALS. Det verkar genom att hämma signalering från en receptor som kallas sfingosin 1-fosfat (S1P) receptor, vilket minskar inflammation.
IONIS-SOD1Rx
IONIS-SOD1Rx (BIIB067) är en undersökande antisensbehandling, som utvecklas i ett samarbete mellan Ionis Pharmaceuticals och Biogen, för att bromsa utvecklingen av familjär ALS orsakad av mutationer i superoxiddismutas (SOD1) – genen. Terapin verkar genom att minska nivåerna av giftigt SOD1-protein.
Arimoclomol
Arimoclomol (Orph-001) är en undersökningsterapi som utvecklas av Orphazyme och University of Miami för behandling av ALS. Det verkar genom att öka produktionen av värmechockproteiner som binder och tar bort det giftiga SOD1-proteinet.
AT-1501
AT-1501 är ett undersökningsläkemedel som utvecklas av Anelixis Therapeutics för att behandla ALS. Det är en antikropp som binder och blockerar ett protein som kallas CD40-ligand (CD40L). Således fungerar AT-1501 genom att dämpa CD40L-vägen som har visat sig vara överaktiv hos ALS-patienter.
NP001
NP001 är en undersökande, injicerbar terapi som utvecklas av Neuraltus för att bromsa eller stoppa utvecklingen av ALS. Den innehåller klorit, som kan minska neuroinflammation genom att ändra de proinflammatoriska immunmakrofagerna, en typ av immuncell, tillbaka till sitt inaktiva normala tillstånd.
VM202
VM202 är en undersökande DNA-baserad terapi som utvecklas av VM Biopharma för behandling av ALS. VM202 är en plasmid – en bit cirkulär DNA som innehåller den genetiska informationen som krävs för att producera ett protein som kallas hepatocyttillväxtfaktor (HGF), vilket förbättrar överlevnaden och tillväxten av nervceller.
Reldesemtiv
Reldesemtiv är en experimentell terapi som utvecklas av Cytokinetik för att öka muskelstyrkan hos patienter med ALS. Det är en snabb skelettmuskulatur troponinaktivator (FSTA) utformad för att sakta ner frisättningen av kalcium från det regulatoriska troponinkomplexet — ett protein som är väsentligt för sammandragning av snabba skelettmuskelfibrer – vilket ökar musklernas förmåga att komma i kontakt.
Masitinib
Masitinib är en oral terapi som utvecklas av AB Science för att behandla symtom på ALS. Det riktar sig mot immunceller och fungerar genom att blockera signalproteinerna som kallas tyrosinkinaser, som spelar en roll vid inflammation.
NurOwn
NurOwn är en investigational mesenkymal stamcell (MSC)-baserad terapi, som utvecklas av BrainStorm Cell Therapeutics, för behandling av ALS. Det använder MSC som tas från patienten som sedan modifieras för att utvecklas till celler som främjar nervcellstillväxt och överlevnad.
NSI-566
NSI-566 är en experimentell stamcellsbaserad terapi som utvecklas av Neuralstem för ALS. Den består av mänskliga ryggmärgsderiverade neurala stamceller (HSSC) utformade för att vårda, skydda eller reparera patienternas återstående motorneuroner.
CNS10-NPC-GDNF
CNS10-NPC-GDNF (human neural progenitor cells secreting glial cell line-derived neurotrophic factor) är en undersökningsstamcellsbaserad terapi som utvecklas av Cedars-Sinai för behandling av ALS. Den består av neurala stamceller som har genetiskt konstruerats för att producera en tillväxtfaktor som kallas glialcellinje-härledd neurotrofisk faktor eller GDNF.
mexiletin
mexiletin, godkänd av FDA för att behandla ventrikulära arytmier (oregelbunden hjärtslag), undersöks för att behandla muskelkramper hos ALS-patienter. Det fungerar genom att hämma flödet av laddade natriumjoner i nerverna, vilket saktar ledningen av en nervimpuls.
***
als News Today är strikt en nyhets-och informationswebbplats om sjukdomen. Det ger inte medicinsk rådgivning, diagnos eller behandling. Detta innehåll är inte avsett att ersätta professionell medicinsk rådgivning, diagnos eller behandling. Sök alltid råd från din läkare eller annan kvalificerad vårdgivare med eventuella frågor du kan ha angående ett medicinskt tillstånd. Bortse aldrig från professionell medicinsk rådgivning eller försening i att söka det på grund av något du har läst på denna webbplats.