scleroza laterală amiotrofică (ALS), cunoscută și sub numele de boala Lou Gehrig, este o boală neurodegenerativă progresivă care afectează neuronii motori sau celulele nervoase care controlează mișcarea musculară, provocând moartea lor.
Rilutek (riluzol), tiglutik (riluzol suspensie orală) și Radicava (edaravone) sunt singurele medicamente aprobate în prezent pentru a trata als, dar au o eficacitate limitată. Astfel, mulți compuși experimentali sunt investigați ca tratamente potențiale. Acestea includ BHV-0223, H. P. Acthar Gel, MN-166, GM6, Amx0035, Gilenya (fingolimod), IONIS-SOD1Rx (BIIB067), Arimoclomol, AT-1501, NP001, VM202, Reldesemtiv, Masitinib, NurOwn, NSI-566, CNS10-NPC-GDNF și mexiletină.
BHV-0223
BHV-0223 este o nouă formulare sublinguală (plasată sub limbă) a agentului de modulare a glutamatului riluzol-primul medicament aprobat de Administrația SUA pentru alimente și medicamente (FDA) pentru a trata ALS. Medicamentul care se dizolvă oral este dezvoltat de Biohaven Pharmaceuticals și este conceput pentru a aborda deficiențele asociate cu forma de dozare orală solidă, cum ar fi dificultatea de înghițire.
H. P. Acthar Gel
H. P. Acthar Gel este un tratament injectabil, experimental pentru SLA, fiind dezvoltat de Mallinckrodt Pharmaceuticals. Acesta conține un preparat foarte purificat de hormon adrenocorticotropic (ACTH). Studiile preclinice efectuate pe modele de șoarece sugerează că gelul H. P. Acthar ar putea acționa afectând sistemul imunitar și prevenind neuroinflamația, un semn distinctiv al SLA.
mn-166
mn-166, cunoscut și sub numele de Ibudilast, este un medicament oral experimental cu molecule mici dezvoltat de medicinova pentru tratamentul SLA și a altor afecțiuni neurologice. Efectele antiinflamatorii și neuroprotectoare ale MN-166 au fost demonstrate în studii preclinice și clinice.
GM6
GM6, un potențial tratament pentru SLA dezvoltat de Genervon, este conceput pe baza unei peptide regulatoare principale naturale implicate în sistemul nervos. Se crede că GM6 poate prelungi supraviețuirea neuronului motor la pacienții cu SLA.
AMX0035
AMX0035, din Amilix, este o combinație de doi compuși, fenilbutirat de sodiu și acid tauroursodeoxicolic. Este conceput pentru a reduce moartea celulelor nervoase și inflamația prin blocarea căilor celulare cheie.
Gilenya
Gilenya (fingolimod) este o terapie dezvoltată de Institutul de dezvoltare a terapiei als (als tdi). Este deja aprobat pentru tratamentul sclerozei multiple (SM) și este în prezent investigat pentru tratamentul ALS. Acționează prin inhibarea semnalizării de la un receptor numit receptor de sfingozină 1-fosfat (S1P), reducând astfel inflamația.
IONIS-SOD1Rx
IONIS-SOD1Rx (BIIB067) este o terapie antisens investigativă, fiind dezvoltată în colaborare între Ionis Pharmaceuticals și Biogen, pentru a încetini progresia SLA familială cauzată de mutații în gena superoxid dismutazei (SOD1). Terapia acționează prin reducerea nivelului de proteină SOD1 toxică.
Arimoclomol
Arimoclomol (Orph-001) este o terapie de investigație dezvoltată de Orphazyme și Universitatea din Miami pentru tratamentul SLA. Acționează prin creșterea producției de proteine de șoc termic care leagă și elimină proteina SOD1 toxică.
AT-1501
AT-1501 este un medicament experimental dezvoltat de Anelixis Therapeutics pentru a trata SLA. Este un anticorp care leagă și blochează o proteină numită ligand CD40 (CD40L). Astfel, AT-1501 funcționează prin amortizarea căii CD40L care s-a dovedit a fi hiperactivă la pacienții cu SLA.
NP001
NP001 este o terapie investigațională, injectabilă, dezvoltată de Neuraltus pentru a încetini sau a opri progresia SLA. Conține clorit, care poate reduce neuroinflamația prin schimbarea macrofagelor imune pro-inflamatorii, un tip de celulă imună, înapoi la starea lor normală inactivă.
VM202
VM202 este o terapie investigațională pe bază de ADN dezvoltată de vm Biopharma pentru tratamentul SLA. VM202 este o plasmidă — o bucată de ADN circular care conține informațiile genetice necesare pentru a produce o proteină numită factor de creștere a hepatocitelor (HGF), care îmbunătățește supraviețuirea și creșterea celulelor nervoase.
Reldesemtiv
Reldesemtiv este o terapie experimentală dezvoltată prin Citokinetică pentru creșterea forței musculare la pacienții cu SLA. Este un activator rapid al troponinei musculare scheletice (FSTA) conceput pentru a încetini eliberarea calciului din complexul de troponină reglator — o proteină esențială pentru contracția fibrelor musculare scheletice rapide – crescând capacitatea mușchilor de a se contracta.
Masitinib
Masitinib este o terapie orală dezvoltată de AB Science pentru a trata simptomele SLA. Acesta vizează celulele imune și acționează prin blocarea proteinelor de semnalizare numite tirozin kinaze, care joacă un rol în inflamație.
NurOwn
NurOwn este o terapie investigațională bazată pe celule stem mezenchimale (MSC), dezvoltată de BrainStorm Cell Therapeutics, pentru tratamentul SLA. Utilizează MSC-uri luate de la pacient, care sunt apoi modificate pentru a se dezvolta în celule care promovează creșterea și supraviețuirea celulelor nervoase.
NSI-566
NSI-566 este o terapie experimentală pe bază de celule stem dezvoltată de Neuralstem pentru SLA. Se compune din celule stem neuronale derivate din măduva spinării (HSSC) concepute pentru a hrăni, proteja sau repara neuronii motori rămași ai pacienților.
CNS10-NPC-GDNF
CNS10-NPC-GDNF (celule progenitoare neuronale umane care secretă factorul neurotrofic derivat din linia celulară glială) este o terapie investigațională bazată pe celule stem dezvoltată de Cedars-Sinai pentru tratamentul SLA. Se compune din celule progenitoare neuronale care au fost proiectate genetic pentru a produce un factor de creștere numit factor neurotrofic derivat din linia celulară glială sau GDNF.
mexiletină
mexiletina, aprobată de FDA pentru tratarea aritmiilor ventriculare (bătăi neregulate ale inimii), este investigată pentru a trata crampele musculare la pacienții cu SLA. Acționează prin inhibarea fluxului de ioni de sodiu încărcați în nervi, încetinind conducerea unui impuls nervos.
***
ALS News Today este strict un site de știri și informații despre boală. Nu oferă sfaturi medicale, diagnostic sau tratament. Acest conținut nu este destinat să înlocuiască sfaturile medicale profesionale, diagnosticul sau tratamentul. Solicitați întotdeauna sfatul medicului dumneavoastră sau al altui furnizor de sănătate calificat, cu orice întrebări pe care le puteți avea cu privire la o afecțiune medicală. Nu ignorați niciodată sfatul medicului profesionist sau întârzierea în căutarea acestuia din cauza a ceva ce ați citit pe acest site web.