amyotrofische laterale sclerose (als), ook bekend als de ziekte van Lou Gehrig, is een progressieve neurodegeneratieve ziekte die motorneuronen of zenuwcellen aantast die de spierbeweging controleren en hun dood veroorzaken.
Rilutek (riluzole), Tiglutik (riluzole orale suspensie), en Radicava (edaravone) zijn de enige medicijnen die momenteel goedgekeurd voor de behandeling van ALS, maar ze hebben een beperkte werkzaamheid. Aldus, worden vele experimentele samenstellingen onderzocht als potentiële behandelingen. Deze omvatten BHV-0223, H. P. Acthar Gel, MN-166, GM6, AMX0035, Gilenya (fingolimod), IONIS-SOD1Rx (BIIB067), Arimoclomol, AT-1501, NP001, VM202, Reldesemtiv, Masitinib, NurOwn, NSI-566, CNS10-NPC-GDNF en Mexiletine.BHV-0223 is een nieuwe sublinguale formulering (onder de tong geplaatst) van het glutamaat-modulerende middel riluzol — het eerste medicijn dat is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van ALS. De Oraal oplossende geneeskunde wordt ontwikkeld door Biohaven Pharmaceuticals en wordt ontworpen om de tekortkomingen verbonden aan de stevige mondelinge doseringsvorm, zoals moeilijkheid in het slikken aan te pakken.
H. P. Acthar Gel
H. P. Acthar Gel is een injecteerbare, onderzoeksbehandeling voor ALS, die wordt ontwikkeld door Mallinckrodt Pharmaceuticals. Het bevat een sterk gezuiverd preparaat van adrenocorticotroop hormoon (ACTH). Preclinical studies in muismodellen suggereren dat H. P. Acthar Gel zou kunnen werken door het immuunsysteem te beïnvloeden en neuroinflammation, een kenmerk van ALS, te voorkomen.
MN-166
MN-166, ook bekend als ibudilast, is een onderzoek van kleine moleculen oraal geneesmiddel dat wordt ontwikkeld door MediciNova voor de behandeling van ALS en andere neurologische aandoeningen. De anti-inflammatoire en neuroprotectieve effecten van MN-166 zijn aangetoond in preklinische en klinische studies.
GM6
GM6, een mogelijke behandeling voor ALS die door Genervon wordt ontwikkeld, is ontworpen op basis van een natuurlijk voorkomend master regulatory peptide dat betrokken is bij het zenuwstelsel. Men denkt dat GM6 de overleving van motorneuron in ALS patiënten kan verlengen.
AMX0035
AMX0035, afkomstig van Amylyx, is een combinatie van twee verbindingen, natriumfenylbutyraat en tauroursodeoxycholzuur. Het is ontworpen om de dood van zenuwcellen en ontstekingen te verminderen door belangrijke cellulaire wegen te blokkeren.
Gilenya
Gilenya (fingolimod) is een therapie ontwikkeld door het als therapy Development Institute (als TDI). Het is al goedgekeurd voor de behandeling van multiple sclerose (MS) en wordt momenteel onderzocht voor de behandeling van ALS. Het werkt door het signaleren van een receptor genoemd sphingosine 1-fosfaat (S1P) receptor te remmen, waardoor ontsteking wordt verminderd.
IONIS-SOD1Rx
IONIS-SOD1Rx (BIIB067) is een antisense-onderzoekstherapie, ontwikkeld in een samenwerking tussen Ionis Pharmaceuticals en Biogen, om de progressie van familiale ALS veroorzaakt door mutaties in het superoxide dismutase (SOD1) gen te vertragen. De therapie werkt door het verminderen van de niveaus van toxische SOD1 eiwit.arimoclomol (Orph-001) is een onderzoekstherapie ontwikkeld door Orphazyme en de Universiteit van Miami voor de behandeling van ALS. Het werkt door het verhogen van de productie van warmte-shock eiwitten die binden en verwijderen van de giftige SOD1 eiwit.
AT-1501
AT-1501 is een onderzoeksgeneesmiddel dat door Anelixis Therapeutics wordt ontwikkeld om ALS te behandelen. Het is een antilichaam dat een eiwit genaamd CD40 ligand (CD40L) bindt en blokkeert. Aldus, bij-1501 werken door de CD40L-weg te bevochtigen die om overactive in als-patiënten is getoond te zijn.
NP001
NP001 is een onderzoek, injecteerbare therapie die door Neuraltus wordt ontwikkeld om de progressie van ALS te vertragen of te stoppen. Het bevat chloriet, dat neuroinflammation kan verminderen door de pro-inflammatoire immuunmacrofagen, een type immuuncel, terug te veranderen naar hun inactieve normale toestand.
VM202
VM202 is een op DNA-onderzoek gebaseerde therapie die wordt ontwikkeld door VM Biopharma voor de behandeling van ALS. VM202 is een plasmide — een stuk cirkelvormig DNA dat de genetische informatie bevat die nodig is om een eiwit genaamd hepatocyt growth factor (HGF) te produceren, dat de overleving en de groei van zenuwcellen verbetert.
Reldesemtiv
Reldesemtiv is een experimentele therapie die door Cytokinetica wordt ontwikkeld om de spierkracht te verhogen bij patiënten met ALS. Het is een FAST skeletal muscle troponine activator (FSTA) ontworpen om de afgifte van calcium te vertragen uit het regulerende troponine complex — een eiwit dat essentieel is voor de samentrekking van snelle skeletspiervezels – waardoor het vermogen van spieren om samen te trekken toeneemt.
Masitinib
Masitinib is een orale therapie die door AB Science wordt ontwikkeld om symptomen van ALS te behandelen. Het richt zich op immuuncellen en werkt door het blokkeren van de signalerende proteã nen genoemd tyrosinekinasen, die een rol in ontsteking spelen.
NurOwn
NurOwn is een mesenchymale stamcel (MSc)-gebaseerde therapie, ontwikkeld door Brainstormceltherapeutics, voor de behandeling van ALS. Het gebruikt MSCS die van de patiënt worden genomen die dan worden gewijzigd om zich in cellen te ontwikkelen die de groei en overleving van de zenuwcel bevorderen.
NSI-566
NSI-566 is een experimentele stamceltherapie die door Neuralstem wordt ontwikkeld voor ALS. Het bestaat uit menselijke ruggenmerg-afgeleide neurale stamcellen (HSSC) die worden ontworpen om de resterende motorneuronen van de patiënten te voeden, te beschermen of te herstellen.
CNS10-NPC-GDNF
CNS10-NPC-GDNF (humane neurale voorlopercellen die neurotrofische factor van de gliacellijn afscheiden) is een onderzoekstherapie op stamcellen die door Cedars-Sinai wordt ontwikkeld voor de behandeling van ALS. Het bestaat uit neurale voorlopercellen die genetisch zijn ontworpen om een groeifactor genoemd glialcellijn-afgeleide neurotrofische factor, of GDNF te produceren.
Mexiletine
Mexiletine, goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van ventriculaire aritmieën (onregelmatige hartslag), wordt onderzocht voor de behandeling van spierkrampen bij ALS-patiënten. Het werkt door de stroom van geladen natriumionen in de zenuwen te remmen, waardoor de geleiding van een zenuwimpuls wordt vertraagd.
***
ALS News Today is strikt een nieuws-en informatiewebsite over de ziekte. Het verstrekt geen medisch advies, diagnose of behandeling. Deze inhoud is niet bedoeld als vervanging voor professioneel medisch advies, diagnose of behandeling. Vraag altijd het advies van uw arts of andere gekwalificeerde zorgverlener met eventuele vragen die u kunt hebben met betrekking tot een medische aandoening. Negeer nooit professioneel medisch advies of vertraging in het zoeken naar het als gevolg van iets wat je hebt gelezen op deze website.