筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、ルー-ゲーリッグ病としても知られており、運動ニューロンまたは筋肉の動きを制御する神経細胞に影響を与え、死を引き起こす進行性の神経変性疾患である。/div>Rilutek（Riluzole）、tiglutik（Riluzole Oral Suspension）、およびRadicava（edaravone）は、現在alsの治療が承認されている唯一の医薬品ですが、有効性は限られています。 したがって、多くの実験化合物が潜在的な治療法として研究されている。 これらはBHV-0223、H.P.を含んでいます。 Ａｃｔｈａｒ Ｇｅｌ、ＭＮ−１ ６ ６、ＧＭ６、ＡＭＸ０ ０ ３ ５、Ｇｉｌｅｎｙａ（ｆｉｎｇｏｌｉｍｏｄ）、ＩＯＮＩＳ−Ｓｏｄ１Ｒ Ｘ（ＢＩＩＢ０ ６ ７）、アリモクロモール、ＡＴ−１ ５ ０ １、ＮＰ０ ０ １、ＶＭ２ ０ ２、Ｒｅｌｄｅｓｅｍｔｉｖ、マシチニブ、Ｎｕｒｏｗｎ、ＮＳＩ−５ ６ ６、ＣＮＳ１ ０−ＮＰＣ−ＧＤＮＦ、およびメキシレチン。
BHV-0223
BHV-0223は、グルタミン酸調節剤リルゾールの新しい舌下（舌の下に置かれた）製剤であり、米国食品医薬品局（FDA）がALSを治療するために承認した最初の薬である。 経口溶解薬はBiohaven Pharmaceuticalsによって開発されており、嚥下困難などの固形経口剤形に関連する欠点に対処するように設計されています。H.P.Acthar Gelは、Mallinckrodt Pharmaceuticalsによって開発されているALSの注射可能な治験治療薬です。 これは、副腎皮質刺激ホルモン（ACTH）の高度に精製された調製物を含む。 マウスモデルにおける前臨床研究は、H.P.Actharゲルが免疫系に影響を与え、ALSの特徴である神経炎症を予防することによって作用することを示唆している。/div>
mn-166
mn-166は、ibudilastとしても知られており、alsおよび他の神経学的状態の治療のためにmedicinovaによって開発されている治験中の低分子経口薬です。 MN-166の抗炎症および神経保護効果は、前臨床および臨床研究で示されている。Gm6、Genervonによって開発されているALSのための潜在的な治療法は、神経系に関与する天然に存在するマスター調節ペプチドに基づいて設計されています。
GM6
GM6は、神経系に関与する天然に存在するマスター調節ペプチドに基づいて設計されています。 GM6はALS患者における運動ニューロンの生存を延長する可能性があると考えられている。
AMX0035
Amx0035は、アミリックスから、2つの化合物、フェニル酪酸ナトリウムとタウルスソデオキシコール酸の組み合わせです。 これは、重要な細胞経路を遮断することによって神経細胞の死および炎症を軽減するように設計されている。
ギレンヤGilenya（fingolimod）は、ALS therapy development Institute（als tdi）によって開発された治療法です。 それは多発性硬化症(MS)の処置のために既に承認され、ALSの処置のために現在調査されています。 それはそれにより発火を減らすsphingosine1隣酸塩(S1P)の受容器と呼出される受容器からのシグナリングの禁止によって働きます。
IONIS-Sod1Rx
IONIS-Sod1Rx（BIIB067）は、スーパーオキシドジスムターゼ（SOD1）遺伝子の変異によって引き起こされる家族性ALSの進行を遅らせるために、Ionis PharmaceuticalsとBiogenの共同 療法は有毒なSOD1蛋白質のレベルの減少によって機能します。Arimoclomol（Orph-001）は、Alsの治療のためにOrphazymeとマイアミ大学によって開発されている治験療法です。 それは有毒なSOD1蛋白質を結合し、取除く熱衝撃蛋白質の生産を高めることによって機能します。
AT-1501
AT-1501は、ANELIXIS TherapeuticsによってALSを治療するために開発されている治験薬です。 これは、CD40リガンド（CD40L）と呼ばれるタンパク質に結合し、ブロックする抗体である。 したがって、ＡＴ−１ ５ ０ １は、ＡＬＳ患者において過活動性であることが示されているＣＤ４ ０Ｌ経路を減衰させることによって作用する。
NP001
NP001は、Alsの進行を遅らせるか停止するためにNeuraltusによって開発されている治験、注射療法です。 それは、免疫細胞の一種である炎症性免疫マクロファージを不活性な正常状態に戻すことによって神経炎症を軽減することができる亜塩素酸塩を含VM202は、VM BiopharmaによってALSの治療のために開発されている治験DNAベースの治療法です。
VM202
VM202は、ALSの治療のためにVM Biopharmaによって開発されています。 VM202はプラスミド—神経細胞の存続そして成長を改善するhepatocyte growth factor(HGF)と呼ばれる蛋白質を作り出すのに必要な遺伝情報を含んでいる円DNAの部分です。
Reldesemtiv
Reldesemtivは、Als患者の筋力を高めるためにサイトカインによって開発されている実験的治療法です。 これは、速い骨格筋トロポニン活性化剤（FSTA）であり、速い骨格筋繊維の収縮に不可欠なタンパク質である規制トロポニン複合体からのカルシウムの放出を遅くするように設計されており、筋肉の収縮能力を高めています。Masitinibはalsの症状を治療するためにAB Scienceによって開発されている経口療法です。
Masitinib
Masitinibは、ALSの症状を治療するためにAB Scienceによって開発された経口療法です。 それは免疫細胞を目標とし、発火の役割を担うチロシンのキナーゼと呼出されるシグナリング蛋白質の妨害によって働きます。
NurOwn
NurOwnは、ALSの治療のためにBrainStorm Cell Therapeuticsによって開発された間葉系幹細胞（MSC）ベースの治験療法です。 これは、患者から採取したMscを使用し、その後、神経細胞の増殖および生存を促進する細胞に成長するように改変される。nsi-566はNEURALSTEMによってALSのために開発されている実験的な幹細胞ベースの治療法です。
nsi-566は、NEURALSTEMによって開発された実験的な幹細胞ベースの治療法です。
Nsi-566は、Neuralstemによって開発された これは、患者の残りの運動ニューロンを育成、保護、または修復するように設計されたヒト脊髄由来神経幹細胞（HSSC）で構成されています。cns10-NPC-GDNF（グリア細胞株由来神経栄養因子を分泌するヒト神経前駆細胞）は、ALSの治療のためにCedars-Sinaiによって開発されている治験幹細胞ベースの治療法です。 これは、グリア細胞株由来神経栄養因子、またはGDNFと呼ばれる成長因子を産生するように遺伝子操作された神経前駆細胞からなる。心室性不整脈（不規則な心拍）を治療するためにFDAによって承認されたメキシレチンは、ALS患者の筋肉痙攣を治療するために研究されている。
Mexiletine
Mexiletineは、 これは、神経インパルスの伝導を遅く、神経に帯電したナトリウムイオンの流れを阻害することによって動作します。
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