Amiotróf laterális szklerózis (ALS), más néven Lou Gehrig-kór, egy progresszív neurodegeneratív betegség, amely a motoros neuronokat vagy az izommozgást szabályozó idegsejteket érinti, halálukat okozva.
a Rilutek (riluzol), a tiglutik (riluzol belsőleges szuszpenzió) és a Radicava (edaravone) az egyetlen olyan gyógyszer, amelyet jelenleg engedélyeztek az ALS kezelésére, de hatásosságuk korlátozott. Így számos kísérleti vegyületet vizsgálnak potenciális kezelésként. Ezek közé tartozik a BHV-0223, H. P. Acthar gél, MN-166, GM6, AMX0035, Gilenya (fingolimod), IONISZ-SOD1Rx (BIIB067), Arimoklomol, AT-1501, NP001, VM202, Reldesemtiv, maszitinib, NurOwn, NSI-566, CNS10-NPC-GDNF és mexiletin.
BHV-0223
a BHV-0223 a glutamát-moduláló szer riluzol új szublingvális (a nyelv alá helyezett) összetétele — az első gyógyszer, amelyet az Egyesült Államok Élelmiszer-és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyott az ALS kezelésére. Az orálisan oldódó gyógyszert a Biohaven Pharmaceuticals fejlesztette ki, és úgy tervezték, hogy kezelje a szilárd orális adagolási formával kapcsolatos hiányosságokat, például a nyelési nehézségeket.
H. P. Acthar gél
a H. P. Acthar gél az ALS injekciós, vizsgálati kezelése, amelyet a Mallinckrodt Pharmaceuticals fejlesztett ki. Az adrenokortikotrop hormon (ACTH) erősen tisztított készítményét tartalmazza. Az egérmodelleken végzett preklinikai vizsgálatok azt sugallják, hogy a H. P. Acthar gél hatással lehet az immunrendszerre és megakadályozhatja a neuroinflammációt, ami az ALS jellemzője.
mn-166
az mn-166, más néven ibudilaszt, egy vizsgálati kis molekulájú orális gyógyszer, amelyet a medicinova fejlesztett ki als és más neurológiai állapotok kezelésére. Az MN-166 gyulladáscsökkentő és neuroprotektív hatását preklinikai és klinikai vizsgálatok igazolták.
GM6
GM6, a GENERVON által kifejlesztett ALS potenciális kezelése, a természetben előforduló fő szabályozó peptid az idegrendszerben részt vesz. Úgy gondolják, hogy a GM6 meghosszabbíthatja a motoros neuronok túlélését ALS-ben szenvedő betegeknél.
AMX0035
AMX0035, amylyx-ből, két vegyület, nátrium-fenil-butirát és tauroursodeoxycholic sav kombinációja. Úgy tervezték, hogy csökkentse az idegsejtek halálát és gyulladását a kulcsfontosságú celluláris útvonalak blokkolásával.
Gilenya
a Gilenya (fingolimod) az ALS therapy Development Institute (als TDI) által kifejlesztett terápia. A szklerózis multiplex (SM) kezelésére már jóváhagyták, és jelenleg az ALS kezelésére vizsgálják. Úgy működik, hogy gátolja a szfingozin-1-foszfát (S1P) receptor nevű receptor jelátvitelét, ezáltal csökkentve a gyulladást.
IONIS-SOD1Rx
az IONIS-SOD1Rx (BIIB067) egy vizsgálati antiszensz terápia, amelyet az Ionis Pharmaceuticals és a Biogen együttműködésével fejlesztettek ki a szuperoxid-diszmutáz (SOD1) gén mutációi által okozott familiáris ALS progressziójának lassítására. A terápia a toxikus SOD1 fehérje szintjének csökkentésével jár.
Arimoclomol
az Arimoclomol (Orph-001) egy vizsgálati terápia, amelyet az Orphazyme és a Miami Egyetem fejlesztett ki az ALS kezelésére. Úgy hat, hogy növeli a hő-sokk fehérjék termelését, amelyek megkötik és eltávolítják a mérgező SOD1 fehérjét.
AT-1501
az AT-1501 egy vizsgálati gyógyszer, amelyet az Anelixis Therapeutics fejlesztett ki az ALS kezelésére. Ez egy antitest, amely megköti és blokkolja a CD40 ligandum (CD40L) nevű fehérjét. Így az AT-1501 úgy működik, hogy csillapítja a CD40L útvonalat, amelyről kimutatták, hogy hiperaktív az ALS-betegeknél.
NP001
az NP001 egy vizsgálati, injekciós terápia, amelyet a Neuraltus fejlesztett ki az ALS progressziójának lassítására vagy megállítására. Kloritot tartalmaz, amely csökkentheti a neuroinflammációt azáltal, hogy megváltoztatja a gyulladásgátló immunmakrofágokat, egyfajta immunsejtet, vissza inaktív normál állapotukba.
VM202
a VM202 egy vizsgálati DNS-alapú terápia, amelyet a VM Biopharma fejlesztett ki az ALS kezelésére. A VM202 egy plazmid-egy kör alakú DNS-darab, amely tartalmazza a hepatocita növekedési faktor (HGF) nevű fehérje előállításához szükséges genetikai információt, amely javítja az idegsejtek túlélését és növekedését.
Reldesemtiv
a Reldesemtiv egy kísérleti terápia, amelyet Citokinetikával fejlesztettek ki az izomerő növelésére ALS-ben szenvedő betegeknél. Ez egy gyors vázizom-troponin aktivátor (FSTA), amelynek célja a kalcium felszabadulásának lassítása a szabályozó troponin komplexből — a gyors vázizomrostok összehúzódásához nélkülözhetetlen fehérje–, növelve az izmok összehúzódási képességét.
Masitinib
a Masitinib egy orális terápia, amelyet az AB Science fejlesztett ki az ALS tüneteinek kezelésére. Az immunsejteket célozza meg, és úgy működik, hogy blokkolja a tirozin-kinázoknak nevezett jelátviteli fehérjéket, amelyek szerepet játszanak a gyulladásban.
NurOwn
a NurOwn egy vizsgálati mezenchimális őssejt (MSC) alapú terápia, amelyet a BrainStorm Cell Therapeutics fejlesztett ki az ALS kezelésére. A páciensből vett MSC-ket használ, amelyeket aztán módosítanak, hogy olyan sejtekké fejlődjenek, amelyek elősegítik az idegsejtek növekedését és túlélését.
NSI-566
az NSI-566 egy kísérleti őssejt-alapú terápia, amelyet a Neuralstem fejlesztett ki az ALS számára. Emberi gerincvelőből származó idegi őssejtekből (HSSC) áll, amelyeket a betegek megmaradt motoros neuronjainak ápolására, védelmére vagy javítására terveztek.
CNS10-NPC-GDNF
CNS10-NPC-GDNF (humán neurális progenitor sejtek, amelyek kiválasztják a glia sejtvonalból származó neurotróf faktort) egy vizsgálati őssejt-alapú terápia, amelyet a Cedars-Sinai fejlesztett ki az ALS kezelésére. Neurális progenitor sejtekből áll, amelyeket genetikailag úgy terveztek, hogy növekedési faktort állítsanak elő, amelyet gliasejt-vonalból származó neurotróf faktornak vagy GDNF-nek neveznek.
mexiletin
Az FDA által jóváhagyott mexiletint kamrai aritmiák (szabálytalan szívverés) kezelésére vizsgálják izomgörcsök kezelésére ALS betegeknél. Úgy működik, hogy gátolja a töltött nátriumionok áramlását az idegekben, lelassítja az idegimpulzus vezetését.
***
az ALS News Today szigorúan egy hír-és információs weboldal a betegségről. Nem nyújt orvosi tanácsot, diagnózist vagy kezelést. Ez a tartalom nem helyettesíti a szakmai orvosi tanácsot, diagnózis, vagy kezelés. Mindig kérjen tanácsot orvosától vagy más képzett egészségügyi szolgáltatótól, ha bármilyen kérdése van az egészségi állapotával kapcsolatban. Soha ne hagyja figyelmen kívül a szakmai orvosi tanácsot, vagy késleltesse annak megkeresését valami miatt, amit ezen a weboldalon olvasott.