amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS), tunnetaan myös nimellä Lou Gehrigin tauti, on etenevä neurodegeneratiivinen sairaus, joka vaikuttaa motoneuroneihin eli lihasten liikettä ohjaaviin hermosoluihin aiheuttaen niiden kuoleman.
rilutek (rilutsoli), tiglutik (rilutsoli oraalisuspensio) ja radicava (edaravoni) ovat ainoat tällä hetkellä hyväksytyt lääkkeet ALS: n hoitoon, mutta niiden teho on rajallinen. Siksi monia kokeellisia yhdisteitä tutkitaan mahdollisina hoitoina. Näitä ovat muun muassa BHV-0223, H. P. Acthar Gel, MN-166, GM6, AMX0035, Gilenya (fingolimodi), IONIS-SOD1Rx (BIIB067), Arimoklomoli, AT-1501, NP001, VM202, Reldesemtiv, Masitinib, NurOwn, NSI-566, CNS10-NPC-GDNF ja Mekiletiini.
BHV-0223
BHV-0223 on uusi sublingual (kielen alle sijoitettu) glutamaattia moduloiva aine rilutsoli-ensimmäinen lääke, jonka Yhdysvaltain elintarvike — ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt ALS: n hoitoon. Suun kautta liuotettavaa lääkettä kehittää Biohaven Pharmaceuticals ja se on suunniteltu korjaamaan kiinteään suun kautta annettavaan lääkemuotoon liittyviä puutteita, kuten nielemisvaikeuksia.
H. P. Acthar-geeli
H. P. Acthar-geeli on Mallinckrodt Pharmaceuticalsin kehittämä ruiskeena käytettävä ALS: n tutkimushoito. Se sisältää erittäin puhdistettua adrenokortikotrooppisen hormonin (ACTH) valmistetta. Prekliiniset tutkimukset hiirimalleissa viittaavat siihen, että H. P. Acthar-geeli voisi vaikuttaa vaikuttamalla immuunijärjestelmään ja estämällä neuroinflammaatiota, joka on ALS: n tunnusmerkki.
mn-166
mn-166, tunnetaan myös nimellä ibudilasti, on medicinovan kehittämä tutkimuksellinen pienimolekyylinen suun kautta otettava lääke ALS: n ja muiden neurologisten sairauksien hoitoon. Mn-166: n anti-inflammatoriset ja neuroprotektiiviset vaikutukset on osoitettu prekliinisissä ja kliinisissä tutkimuksissa.
GM6
GM6, mahdollinen hoito ALS: ään, jota Genervon kehittää, perustuu hermostossa luonnollisesti esiintyvään master regulatory peptidiin. On arveltu, että GM6 saattaa pidentää motoneuronien eloonjäämistä ALS-potilailla.
AMX0035
AMX0035, amylyksistä, on kahden yhdisteen, natriumfenyylibutyraatin ja tauroursodeoksikolihapon yhdistelmä. Sen tarkoituksena on vähentää hermosolujen kuolemaa ja tulehdusta tukkimalla keskeisiä solureittejä.
Gilenya
Gilenya (fingolimodi) on ALS Therapy development Instituten (als TDI) kehittämä hoito. Se on jo hyväksytty MS-taudin hoitoon, ja sitä tutkitaan parhaillaan ALS-taudin hoidossa. Se toimii estämällä signalointia reseptorista nimeltä sfingosiini 1-fosfaatti (S1P) reseptori, mikä vähentää tulehdusta.
IONIS-SOD1Rx
IONIS-SOD1Rx (BIIB067) on Ionis Pharmaceuticalsin ja Biogenin yhteistyössä kehittämä tutkimuksellinen antisense-hoito, jolla hidastetaan superoksididismutaasi-geenin (SOD1) mutaatioiden aiheuttaman familiaalisen ALS: n etenemistä. Hoito toimii vähentämällä myrkyllisen SOD1-proteiinin määrää.
Arimoklomoli
Arimoklomoli (Orph-001) on Orfazymen ja Miamin yliopiston kehittämä tutkimushoito ALS: n hoitoon. Se toimii lisäämällä lämpöshokkiproteiinien tuotantoa, jotka sitovat ja poistavat myrkyllistä SOD1-proteiinia.
AT-1501
AT-1501 on anelixis Therapeuticsin kehittämä tutkimuslääke ALS: n hoitoon. Se on vasta-aine, joka sitoo ja estää CD40 ligandiksi (CD40L) kutsuttua proteiinia. Siten AT-1501 vaikuttaa vaimentamalla CD40L-reittiä, jonka on osoitettu olevan yliaktiivinen ALS-potilailla.
NP001
Np001 on Neuraltuksen kehittämä tutkimus, ruiskeena annettava hoito ALS: n etenemisen hidastamiseksi tai pysäyttämiseksi. Se sisältää kloriittia, joka voi vähentää neuroinflammaatiota muuttamalla tulehdusta edistäviä immuunimakrofageja, eräänlaisia immuunisoluja, takaisin inaktiiviseen normaaliin tilaansa.
VM202
VM202 on VM Biopharman kehittämä tutkimus-DNA-pohjainen hoito ALS: n hoitoon. VM202 on plasmidi-pala ympyränmuotoista DNA: ta, joka sisältää geneettisen informaation, jota tarvitaan tuottamaan hepatosyyttien kasvutekijä (HGF) – nimistä proteiinia, joka parantaa hermosolujen selviytymistä ja kasvua.
Reldesemtiv
Reldesemtiv on kokeellinen hoito, jota kehitetään Sytokinetiikan avulla lihasvoiman lisäämiseksi ALS-potilailla. Se on nopea luurankolihaksen troponiiniaktivaattori (fsta), joka on suunniteltu hidastamaan kalsiumin vapautumista säätelevästä troponiinikompleksista — proteiinista, joka on välttämätön nopeiden luustolihassyiden supistumiselle – lisäämällä lihasten kykyä supistua.
Masitinibi
Masitinibi on AB Sciencen kehittämä oraalinen hoito ALS-oireiden hoitoon. Se kohdistuu immuunisoluihin ja toimii estämällä signalointiproteiineja nimeltä tyrosiinikinaasit, joilla on rooli tulehduksessa.
Nuorwn
Nuorwn on Brainstorm Cell Therapeuticsin kehittämä tutkimuksellinen mesenkymaalinen kantasoluhoito ALS: n hoitoon. Siinä käytetään potilaalta otettuja MSC-lääkkeitä, joita sitten muokataan kehittymään soluiksi, jotka edistävät hermosolujen kasvua ja selviytymistä.
nsi-566
nsi-566 on Neuralstemin kehittämä kokeellinen kantasolupohjainen hoito ALS: ään. Se koostuu ihmisen selkäytimen johdettu hermo kantasoluja (HSSC) suunniteltu vaalimaan, suojella, tai korjata potilaiden jäljellä motoneurons.
CNS10-NPC-GDNF
cns10-NPC-GDNF (human neural progenitor cells secreting glial cell line-derived neurotrofic factor) on Cedars-Sinain kehittämä tutkimuksellinen kantasoluhoito ALS: n hoitoon. Se koostuu neuraalisista progenitorisoluista, jotka on geneettisesti muunnettu tuottamaan kasvutekijää, jota kutsutaan gliasolulinjasta johdetuksi neurotrofiseksi tekijäksi eli GDNF: ksi.
Mekletiiniä
Mekletiiniä, jonka FDA on hyväksynyt kammion rytmihäiriöiden (epäsäännöllisen sydämen sykkeen) hoitoon, tutkitaan als-potilaiden lihaskouristusten hoitoon. Se toimii estämällä varattujen natriumionien virtausta hermoissa, mikä hidastaa hermoimpulssin johtumista.
***
ALS News Today on tiukasti taudista kertova uutis-ja tiedotussivusto. Se ei tarjoa lääketieteellistä neuvontaa, diagnoosia tai hoitoa. Tätä sisältöä ei ole tarkoitettu korvaamaan ammatillista lääketieteellistä neuvontaa, diagnoosia tai hoitoa. Ota aina yhteyttä lääkäriisi tai muuhun pätevään terveydenhuollon tarjoajaan, jos sinulla on kysyttävää sairaudesta. Älä koskaan jätä huomiotta lääkärin neuvoja tai viivettä sen etsimisessä, koska jotain olet lukenut tällä sivustolla.