La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las neuronas motoras o células nerviosas que controlan el movimiento muscular, causando su muerte.
Rilutek (riluzol), Tiglutik (riluzol suspensión oral), y Radicava (edaravone) son los únicos medicamentos que actualmente están aprobados para el tratamiento de la ELA, pero tienen una eficacia limitada. Por lo tanto, se están investigando muchos compuestos experimentales como posibles tratamientos. Estos incluyen BHV-0223, H. P. Acthar Gel, MN-166, GM6, AMX0035, Gilenya (fingolimod), IONIS-SOD1Rx (BIIB067), Arimoclomol, AT-1501, NP001, VM202, Reldesemtiv, Masitinib, NurOwn, NSI-566, CNS10-NPC-GDNF y Mexiletina.
BHV-0223
BHV-0223 es una nueva formulación sublingual (colocada debajo de la lengua) del agente modulador de glutamato riluzol, el primer medicamento aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para tratar la ELA. El medicamento de disolución oral está siendo desarrollado por Biohaven Pharmaceuticals y está diseñado para abordar las deficiencias asociadas con la forma de dosificación oral sólida, como la dificultad para tragar.
H. P. Acthar Gel
H. P. Acthar Gel es un tratamiento inyectable en investigación para la ELA, desarrollado por Mallinckrodt Pharmaceuticals. Contiene una preparación altamente purificada de hormona adrenocorticotrópica (ACTH). Los estudios preclínicos en modelos de ratones sugieren que el gel H. P. Acthar podría actuar afectando al sistema inmunitario y previniendo la neuroinflamación, un sello distintivo de la ELA.
MN-166
MN-166, también conocido como ibudilast, es una investigación de la molécula pequeña de medicamento oral que está siendo desarrollado por MediciNova para el tratamiento de la ELA y otras enfermedades neurológicas. Los efectos antiinflamatorios y neuroprotectores del MN-166 se han demostrado en estudios preclínicos y clínicos.
GM6
GM6, un posible tratamiento para la ELA desarrollado por Genervon, está diseñado sobre la base de un péptido regulador maestro natural involucrado en el sistema nervioso. Se cree que GM6 puede prolongar la supervivencia de la neurona motora en pacientes con ELA.
AMX0035
AMX0035, de Amylyx, es una combinación de dos compuestos, fenilbutirato de sodio y tauroursodeoxycholic ácido. Está diseñado para reducir la muerte y la inflamación de las células nerviosas al bloquear las vías celulares clave.
Gilenya
Gilenya (fingolimod) es una terapia desarrollada por el ELA el Desarrollo de la Terapia Instituto (ALS TDI). Ya está aprobado para el tratamiento de la esclerosis múltiple (EM) y actualmente se está investigando para el tratamiento de la ELA. Actúa inhibiendo la señalización de un receptor llamado receptor esfingosina 1-fosfato (S1P), reduciendo así la inflamación.
IONIS-SOD1Rx
IONIS-SOD1Rx (BIIB067) es una terapia antisentido en investigación, desarrollada en colaboración entre Ionis Pharmaceuticals y Biogen, para retrasar la progresión de la ELA familiar causada por mutaciones en el gen de la superóxido dismutasa (SOD1). La terapia actúa reduciendo los niveles de proteína tóxica SOD1.
Arimoclomol
Arimoclomol (Orph-001) es una terapia de investigación desarrollada por Orphazyme y la Universidad de Miami para el tratamiento de la ELA. Actúa aumentando la producción de proteínas de choque térmico que se unen y eliminan la proteína tóxica SOD1.
AT-1501
AT-1501 es un fármaco en investigación desarrollado por Anelixis Therapeutics para tratar la ELA. Es un anticuerpo que se une y bloquea una proteína llamada ligando CD40 (CD40L). Por lo tanto, AT-1501 funciona amortiguando la vía CD40L que ha demostrado ser hiperactiva en pacientes con ELA.
NP001
NP001 es una terapia inyectable en fase de investigación desarrollada por Neuraltus para ralentizar o detener la progresión de la ELA. Contiene clorito, que puede reducir la neuroinflamación al cambiar los macrófagos inmunitarios proinflamatorios, un tipo de célula inmunitaria, a su estado normal inactivo.
VM202
VM202 es una terapia basada en ADN en investigación que está desarrollando VM Biopharma para el tratamiento de la ELA. VM202 es un plásmido, una pieza de ADN circular que contiene la información genética necesaria para producir una proteína llamada factor de crecimiento de hepatocitos (HGF), que mejora la supervivencia y el crecimiento de las células nerviosas.
Reldesemtiv
Reldesemtiv es una terapia experimental desarrollada por Cytokinetics para aumentar la fuerza muscular en pacientes con ELA. Es un activador rápido de troponina del músculo esquelético (FSTA) diseñado para retardar la liberación de calcio del complejo regulador de troponina, una proteína esencial para la contracción de las fibras musculares esqueléticas rápidas, lo que aumenta la capacidad de los músculos para contraerse.
Masitinib
Masitinib es una terapia oral desarrollada por AB Science para tratar los síntomas de la ELA. Se dirige a las células inmunitarias y actúa bloqueando las proteínas de señalización llamadas tirosina quinasas, que desempeñan un papel en la inflamación.
NurOwn
NurOwn es una terapia basada en células madre mesenquimales en investigación, desarrollada por BrainStorm Cell Therapeutics, para el tratamiento de la ELA. Utiliza MSCs tomadas del paciente que luego se modifican para convertirse en células que promueven el crecimiento y la supervivencia de las células nerviosas.
NSI-566
NSI-566 es una terapia experimental basada en células madre desarrollada por Neuralstem para la ELA. Consiste en células madre neuronales derivadas de la médula espinal humana (HSSC) diseñadas para nutrir, proteger o reparar las neuronas motoras restantes de los pacientes.
CNS10-NPC-GDNF
CNS10-NPC-GDNF (células progenitoras neuronales humanas que secretan el factor neurotrófico derivado de líneas celulares gliales) es una terapia basada en células madre en investigación que está desarrollando Cedars-Sinai para el tratamiento de la ELA. Consiste en células progenitoras neuronales que han sido modificadas genéticamente para producir un factor de crecimiento llamado factor neurotrófico derivado de la línea celular glial, o GDNF.
Mexiletina
La mexiletina, aprobada por la FDA para tratar arritmias ventriculares (latidos cardíacos irregulares), se está investigando para tratar calambres musculares en pacientes con ELA. Funciona inhibiendo el flujo de iones de sodio cargados en los nervios, ralentizando la conducción de un impulso nervioso.
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