Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), auch bekannt als Lou Gehrig-Krankheit, ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die Motoneuronen oder Nervenzellen, die die Muskelbewegung steuern, beeinflusst und deren Tod verursacht.
Rilutek (Riluzol), Tiglutik (Riluzol Suspension zum Einnehmen) und Radicava (Edaravone) sind die einzigen Medikamente, die derzeit zur Behandlung von ALS zugelassen sind, aber sie haben eine begrenzte Wirksamkeit. Daher werden viele experimentelle Verbindungen als mögliche Behandlungen untersucht. Dazu gehören BHV-0223, H.P. Acthar Gel, MN-166, GM6, AMX0035, Gilenya (Fingolimod), IONIS-SOD1Rx (BIIB067), Arimoclomol, AT-1501, NP001, VM202, Reldesemtiv, Masitinib, NurOwn, NSI-566, CNS10-NPC-GDNF und Mexiletin.
BHV-0223
BHV-0223 ist eine neue sublinguale (unter der Zunge platzierte) Formulierung des glutamatmodulierenden Mittels Riluzol – das erste Medikament, das von der US—amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von ALS zugelassen wurde. Das oral auflösende Arzneimittel wird von Biohaven Pharmaceuticals entwickelt und soll die mit der festen oralen Darreichungsform verbundenen Mängel wie Schluckbeschwerden beheben.
H.P.Acthar Gel
H.P. Acthar Gel ist ein injizierbares Prüfpräparat für ALS, das von Mallinckrodt Pharmaceuticals entwickelt wurde. Es enthält ein hochgereinigtes Präparat des adrenocorticotropen Hormons (ACTH). Präklinische Studien in Mausmodellen legen nahe, dass H.P. Acthar Gel könnte wirken, indem es das Immunsystem beeinflusst und Neuroinflammation, ein Markenzeichen von ALS, verhindert.
MN-166
MN-166, auch bekannt als ibudilast, ist ein niedermolekulares orales Prüfpräparat, das von MediciNova zur Behandlung von ALS und anderen neurologischen Erkrankungen entwickelt wird. Die entzündungshemmenden und neuroprotektiven Wirkungen von MN-166 wurden in präklinischen und klinischen Studien gezeigt.
GM6
GM6, eine potenzielle Behandlung für ALS, die von Genervon entwickelt wird, basiert auf einem natürlich vorkommenden Master-Regulationspeptid, das am Nervensystem beteiligt ist. Es wird angenommen, dass GM6 das Überleben von Motoneuronen bei ALS-Patienten verlängern kann.
AMX0035
AMX0035 von Amylyx ist eine Kombination aus zwei Verbindungen, Natriumphenylbutyrat und Tauroursodeoxycholsäure. Es wurde entwickelt, um den Tod und die Entzündung von Nervenzellen zu reduzieren, indem wichtige zelluläre Wege blockiert werden.
Gilenya
Gilenya (Fingolimod) ist eine Therapie, die vom ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) entwickelt wurde. Es ist bereits für die Behandlung von Multipler Sklerose (MS) zugelassen und wird derzeit zur Behandlung von ALS untersucht. Es hemmt die Signalübertragung von einem Rezeptor namens Sphingosin-1-Phosphat (S1P) -Rezeptor und reduziert dadurch Entzündungen.
IONIS-SOD1Rx
IONIS-SOD1Rx (BIIB067) ist eine Antisense-Therapie, die in Zusammenarbeit zwischen Ionis Pharmaceuticals und Biogen entwickelt wurde, um das Fortschreiten der familiären ALS zu verlangsamen, die durch Mutationen im Superoxiddismutase (SOD1) -Gen verursacht wird. Die Therapie wirkt, indem sie den Gehalt an toxischem SOD1-Protein reduziert.
Arimoclomol
Arimoclomol (Orph-001) ist ein Prüfpräparat, das von Orphazyme und der University of Miami zur Behandlung von ALS entwickelt wird. Es wirkt, indem es die Produktion von Hitzeschockproteinen erhöht, die das toxische SOD1-Protein binden und entfernen.
AT-1501
AT-1501 ist ein Prüfpräparat, das von Anelixis Therapeutics zur Behandlung von ALS entwickelt wird. Es ist ein Antikörper, der ein Protein namens CD40-Ligand (CD40L) bindet und blockiert. Somit wirkt AT-1501, indem es den CD40L-Signalweg dämpft, der sich bei ALS-Patienten als überaktiv erwiesen hat.
NP001
NP001 ist eine injizierbare Therapie, die von Neuraltus entwickelt wird, um das Fortschreiten der ALS zu verlangsamen oder zu stoppen. Es enthält Chlorit, das die Neuroinflammation reduzieren kann, indem es die entzündungsfördernden Immunmakrophagen, eine Art Immunzelle, in ihren inaktiven Normalzustand zurückversetzt.
VM202
VM202 ist eine DNA-basierte Prüftherapie, die von VM Biopharma zur Behandlung von ALS entwickelt wird. VM202 ist ein Plasmid — ein Stück zirkulärer DNA, das die genetische Information enthält, die zur Herstellung eines Proteins namens Hepatozyten-Wachstumsfaktor (HGF) erforderlich ist, das das Überleben und Wachstum von Nervenzellen verbessert.
Reldesemtiv
Reldesemtiv ist eine experimentelle Therapie, die von Cytokinetics entwickelt wird, um die Muskelkraft bei Patienten mit ALS zu erhöhen. Es ist ein schneller Skelettmuskel-Troponin-Aktivator (FSTA), der die Freisetzung von Kalzium aus dem regulatorischen Troponin—Komplex verlangsamt – einem Protein, das für die Kontraktion schneller Skelettmuskelfasern essentiell ist – und die Kontraktionsfähigkeit der Muskeln erhöht.
Masitinib
Masitinib ist eine orale Therapie, die von AB Science zur Behandlung von ALS-Symptomen entwickelt wird. Es zielt auf Immunzellen ab und blockiert die Signalproteine, die Tyrosinkinasen genannt werden und eine Rolle bei Entzündungen spielen.
NurOwn
NurOwn ist eine mesenchymale Stammzelltherapie (MSC), die von BrainStorm Cell Therapeutics zur Behandlung von ALS entwickelt wird. Es verwendet MSCs, die dem Patienten entnommen wurden und dann modifiziert werden, um sich zu Zellen zu entwickeln, die das Wachstum und Überleben von Nervenzellen fördern.
NSI-566
NSI-566 ist eine experimentelle stammzellbasierte Therapie, die von Neuralstem für ALS entwickelt wird. Es besteht aus vom menschlichen Rückenmark abgeleiteten neuralen Stammzellen (HSSC), die die verbleibenden Motoneuronen der Patienten pflegen, schützen oder reparieren sollen.
CNS10-NPC-GDNF
CNS10-NPC-GDNF (human neural progenitor cells secreting glial cell line-derived neurotrophic factor) ist eine stammzellbasierte Therapie, die von Cedars-Sinai zur Behandlung von ALS entwickelt wird. Es besteht aus neuronalen Vorläuferzellen, die gentechnisch verändert wurden, um einen Wachstumsfaktor namens Gliazelllinie-abgeleiteten neurotrophen Faktor oder GDNF zu produzieren.
Mexiletin
Mexiletin, das von der FDA zur Behandlung ventrikulärer Arrhythmien (unregelmäßiger Herzschlag) zugelassen ist, wird zur Behandlung von Muskelkrämpfen bei ALS-Patienten untersucht. Es hemmt den Fluss geladener Natriumionen in den Nerven und verlangsamt die Weiterleitung eines Nervenimpulses.
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